耶系以少年 发表于 2020-10-31 14:56:22

原发性血小板增多症特效药-- Agrylin

      Agrylin(安归宁)是罗伯茨制药公司研发的一款血液科药物,该药早前就获得了美国FDA的批准,用于治疗特发性血小板增多症及真性红细胞增多症并发血小板增多。而对于由其他骨髓增殖性疾病如骨髓纤维化和骨髓增生异常综合征伴随血小板增高也可应用。
       安归宁是用于治疗升高的血小板计数危及生命的病症的第一种药物。血小板增多症会导致血栓形成(凝血)相关的不良事件,包括心脏发作和中风的一个异常高的发病率。安归宁被批准用于原发性血小板增多症的治疗,以减少升高的血小板计数和血栓形成的风险。

       Agrylin作为一款环磷腺苷磷酸二酯酶III抑制剂,高浓度时可抑制血小板的生成和聚集。而且有抗血栓效果,但近年应用低剂量时发现其有降低血小板作用。作用机制可能是影响巨核细胞细胞周期后期(有丝分裂后)分化成熟,使血小板生成减少。不影响DNA、RNA的合成及巨核细胞增殖分裂,因而无潜在致癌性。

       目前,不少被用于治疗过度血小板计数的疗法有着不可忽视的缺点,包括:白细胞减少(减少白细胞)、 贫血(减少红细胞)、 疑似白血病(白血病的发展)。但安归宁在治疗剂量,不产生在白色或红色细胞计数显著变化并没有被证明是leukemogenic。该药的标签提供了治疗无症状青壮年原发性血小板增多症的指导方针。

       在Agrylin(安归宁)的三个临床试验中共入组了551例原发性血小板增多症患者,研究中他们出现的最常见的不良反应为轻度和自限性,包括头痛,心悸,腹泻和腹痛。

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