MDS贫血新药！获批骨髓增生异常综合征ODD
新药名称为——Reblozyl（luspatercept）。该药是一种可溶性融合蛋白，由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体（ActRIIB）胞外结构域融合而成，作为一种配体陷阱，通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子（TGF）-β超家族的特定配体。另外还可减少Smad2/3信号通路的激活，改善无效红细胞的生成，促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。FDA已授予luspatercept治疗骨髓增生异常综合症（MDS）的ODD（孤儿药资格）。
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