难治性免疫性血小板减少症（ITP）临床新药治研究

玩世不恭

	免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫功能障碍性疾病，以出血为特征的血液系统紊乱。通常认为当血小板计数小于30×109/L时，会发生继发性出血，如皮肤、粘膜及颅内出血。由于儿童患者中，ITP一般只是一种在几周内就能自然恢复的急性症状，所以慢性ITP患者以成年人为主。患者一般在成年早期就呈现血小板的紊乱，且随着年龄的增加，ITP的发生率和严重程度随之增加。武汉协和医院血液内科梅恒 难治性ITP的治疗非常棘手，现有分方法不能治愈且往往带有明显的副作用。TPO类化合物是一种新型的ITP治疗药物，机理在于刺激血小板生成而非减少破坏。目前已有两种药物上市。一种是Nplate®，用于皮下注射。特别适用于脾切除术后复发病人。于2008年8月22日获得FDA批准上市，用于成年慢性ITP患者的长期治疗。另一种是由葛兰素史克公司开发的世界上首个小分子TPO模拟物Eltrombopag，口服吸收，于2008年11月20日获得FDA批准上市，用于治疗慢性ITP和以干扰素为基础治疗的慢性丙肝患者的血小板减少症，因其具有服用方便和价格便宜等优势而倍受青睐。 目前我院正在开展国产TPO模拟物海曲泊帕临床研究，符合以下标准患者可申请入组： 1)        年龄18~65周岁，性别不限； 2)        试验前临床诊断为慢性免疫性血小板减少症； 3)        近3个月内或筛选期内做骨髓检查确诊为ITP，排除为骨髓增生异常综合征（MDS），免疫性疾病如系统性红斑狼疮（sle），再生障碍性贫血（AA）早期，不典型再障、血栓性血小板减少性紫癜（TTP）等和其他各种原因所导致的继发性血小板减少（STP）。 4)        筛选期内平均两次测量血小板计数（PLT）<30×109/L，血红蛋白（Hgb）在正常值范围内，中性粒细胞≥ 1.5×109/L； 5)        凝血酶原时间/国际标准化比率(PT/INR)和活化的部分凝血活酶时间 (APTT) 的活动度必须在80%~120%之间，从未出现过高凝状态； 6)        理解研究程序且自愿书面签署知情同意书。

李健lijian

	感谢分享有价值的病患信息！

元彪yuanbiao

	多学习啊，慢性病靠自己懂病才能少走弯路。

韩栋handong

	做检查就是为了排除别的疾病导致血小板减少，如有原因这叫继发性，也就是说有原因的，需要治疗原发病，血小板才会上升，而不是用治疗itp的那一套

徐帆xufan

	http://www.itpxuexiaoban.cn/thread-12162-1-1.html 新病友看看刀哥写的血小板减少症（itp）经验。

蔡少芬caishao

	对于itp来讲，最怕的是有出血，毫不夸张的说，不出血，人体不需要血小板!!!

张蕾zhanglei

	http://www.itpxuexiaoban.cn/thread-16537-1-1.html 这一篇帖子里面，总结了，忌口，食疗，骨穿和血常规报告怎么看，以及幽门螺杆菌感染相关，抗核抗体知识，出血止血经验，等等。