占慢性白血病约90%的慢粒（慢性粒细胞白血病），被称为“幸运的白血病”，自伊马替尼问世以来，慢粒患者的长期生存率几乎和常人无异，但是，漫长的治疗、用药产生的不良反应带来的不适，以及昂贵的治疗费用仍然让慢粒患者的心情无法轻松，可能出现的耐药问题，更是像一把悬在慢粒患者头上的利剑，令人心生恐惧。江苏省人民医院血液内科何广胜
对于第一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼，耐药率高达15~25%，并且逐年上升。很多患者好奇，为啥有些慢粒患者会耐药，有些就不耐药？
其实科学家们也在不断探索，希望可以发现关键机制，找到治疗靶点，根据靶点设计针对性的靶向药物，这样不但可解决慢粒耐药难题，甚至可以根治慢粒。
健康人的血细胞，包括白细胞、红细胞等都是由骨髓中的造血干细胞成熟、分化、分裂增殖而来，而慢粒等慢性白血病患者体内，存在白血病干细胞。
这种白血病干细胞，是一种“失控”的造血干细胞，能够不受控制、异常活跃地进行自我复制，产生大量的白血病细胞，如同野草太多影响庄稼的生长，太多的白血病细胞让人体正常的造血等功能受到影响，就形成了白血病。
而治疗慢粒的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能够抑制这种白血病干细胞疯狂地分裂增长，但是却不能杀死它。
白血病干细胞就好比会分身的妖怪，能够变成千千万万个小妖，而TKI抑制剂好比“捆妖绳”，不停地一圈圈地捆扎，让妖怪失去法力，不能变出更多的小妖（白血病细胞），最后联合人体的免疫系统，清除掉最后的妖怪。所以目前已经约50%左右患者能够实现无治疗长期缓解。
所以科学家要寻找的，正是一种法力更强大的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。2019年底上市的氟马替尼，是我国原研的创新药。3月13日，国家食品药品监督管理局药品审评中心（CDE）公布的甲磺酸氟马替尼片审评报告中充分肯定了氟马替尼相对于伊马替尼在疗效和安全性方面的的双优化特性，对慢粒的白血病细胞有更强的抑制作用，且具有很好的成本效益，是慢粒耐药患者的一种新选择。
发表于 2020-8-17 14:07:43
