原发免疫性血小板减少症（ITP），既往称为“特发性血小板减少性紫癜”，是一种获得性自身免疫性疾病，是血小板减少最常见的原因之一，约占出血性疾病的1/3。临床表现为血小板计数不同程度的减少，伴或不伴有不同程度的出血症状。
血小板负责机体止血过程的启动，当血小板减少时，机体将存在出血风险，甚至发生重要脏器出血而危及生命。那么，当患者被诊断为ITP时，是否需要担心严重的出血呢？是否需要赶紧治疗让血小板恢复正常呢？
美国血液学会（American Society of Hematology）在明智选择（Choosing Wisely）的清单中对于ITP有一项建议：“Don't treat patients with immune thrombocytopenia (ITP) in the absence of bleeding or a very low platelet count”。意思是“不建议没有出血或血小板计数并不是非常低的ITP患者进行治疗”。
今天，我们就和大家聊一聊原发免疫性血小板减少症治疗的问题。
血小板减少一定会导致出血吗？
首先我们要先了解出血的相关因素。出血的相关因素包括：血小板计数及其功能（粘附、聚集、活化和释放促凝物质）、凝血功能（凝血因子的量及活性）、血管因素。由此可见，血小板减少虽然能增加出血风险，但只是引起出血的原因之一，并不是唯一因素。所以，血小板减少并不一定就会出血。
此外，目前血小板计数值的高低与出血风险之间的对应关系并不十分的明确，因此，临床对于出血的预测还缺乏血小板“安全值”的循证推荐。医生对于出血风险的评估，是基于个体因素和基础疾病状态（年龄、出血史、用药史、血压、外伤、感染或炎症等）作出的综合判断。
治疗目的是什么？
ITP的治疗旨在将血小板计数提高至相对安全的水平，治疗和预防有临床意义（即需要临床干预）的出血，以提高生活质量。
所以，治疗并不是为了将血小板升至正常，而是提高到相对安全的水平，降低出血风险，并非“越高越好”。
当然，规范治疗后大多数患者的血小板计数能恢复正常，但如果未能恢复正常，却已到相对安全的水平，其实也就达到了治疗目的，并不需要刻意“追求正常”而过度治疗。此外如果在确诊时，血小板计数处在相对安全水平，且没有出血表现，通常也不需要治疗，对生活、学习、工作不会造成大的影响。
哪些人才需要治疗？
并非所有的ITP患者都需要治疗。ITP的治疗应遵循以下原则：
- 所有存在临床意义出血的，不论血小板计数值高低，都建议治疗，而不是观察。
- 所有血小板计数＜20×109/L的，不论是否有出血，建议治疗。
- 血小板计数在20~30×109/L的，如果有严密监测的条件（能密切行血常规检查、能与医生保持密切联系等），可观察和随访，否则建议治疗。
血小板计数≥30×109/L，可观察和随访，如果存在增加出血风险的因素、需要急诊或限期手术、从事特殊职业或人群（运动员、高空作业、易跌倒等）时，建议治疗。
治疗措施有哪些？
根据循证证据的等级不同，ITP的治疗措施可分为一线和二线治疗。
一线治疗包括：大剂量糖皮质激素、大剂量静注人免疫球蛋白（丙种球蛋白）等。
二线治疗包括：血小板生成素受体激动剂（即TPO-RA，包括重组人血小板生成素rh-TPO、艾曲波帕、罗米司亭）、抗CD20单克隆抗体（美罗华）、脾脏切除术等。
而对于起病时即有严重出血的患者，则需要采取紧急治疗措施（输注新鲜血小板，上述方案联合等）。
为什么不是所有患者都需要治疗？
为什么不建议让所有ITP患者都接受治疗呢？这里我们结合前面说的治疗方案，再举例说说ITP治疗的特殊性。
1. 糖皮质激素治疗：
糖皮质激素是肾上腺合成和分泌的一种激素，其生理需要量很低（约为泼尼松7.5mg/d），而治疗ITP时需要大剂量（泼尼松1mg/kg/d，一个50kg体重的成人，需要50mg/d），长疗程（约3-6月）。即便优先采用“短疗程”疗法（地塞米松40mg/d，4天），这个剂量也是远超生理剂量的。而在大剂量、长疗程时，糖皮质激素的副反应更容易出现。
2. 静注人免疫球蛋白：
人免疫球蛋白是一种特殊的血液制品，规格50ml:2.5g的市价约RMB 650-700元/瓶左右。ITP的治疗方案：1g/kg/d（疗程1-2天）或0.4g/kg/d（疗程5天）。因此对于一个50kg体重的成人，医疗费用动辄2~3万，这可是一笔不低的医疗费用。
3. 脾脏切除术：
脾脏作为机体的免疫器官，血供十分丰富。脾脏切除术可能的风险有：手术风险（麻醉、出血等）、感染、术后血栓栓塞等。一项荟萃分析显示：接受腹腔镜脾切除术的921例ITP患者中有88例（9.6%）出现并发症，接受开放性脾切除术的2465例ITP患者中有318例（12.9%）出现并发症。在医学概率上，这比例并不算低。医疗费用也不少。
由此可以看来，ITP的治疗措施绝非是“轻松简单”的，必需“从长计议”。如果一味的为了升高血小板计数而盲目治疗，可能面临高昂的医疗花费和巨大的治疗副反应，而临床收益甚微，反而降低了生活质量。
综上，ITP的治疗需要医生权衡“治疗成本（经济、时间）/收益”，以及“治疗风险（副反应）/获益”，并充分考虑患者的个人因素和社会背景，与患者共同决策。对于患者而言，既不要担心治疗副反应而拒绝治疗，也不要因为错误的观念而过度治疗，以科学的态度与医生共同制定诊疗方案才是明智的选择。
发表于 2020-10-24 11:19:58
