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 | 很多因素都可能导致血小板减少症的发生，但该病也是慢性肝脏疾病的常见并发症。这类患者的出血风险比正常人有显著增加，他们需要反复输注血小板以控制病情。患有血小板减少症的患者由于血小板的缺少，常常让他们的常规护理变得相当复杂，他们做常规的肝脏活检或手术，都会出现出血状况加重的情况。这类患者急需一种新的治疗方法来改善现状。
Shionogi公司研发的新药Mulpleta（lusutrombopag）经美国FDA批准上市后用于治疗患有血小板减少症的特定成人患者群体。他们都属于患有慢性肝脏疾病，且有接受手术的计划。
这款口服的人类血小板生成素（TPO）受体激动剂，能与巨核细胞表面的TPO受体相结合，诱导这些细胞的增殖、分化、与成熟，从而上调血小板的产生。被批准后的Mulpleta会为患者带来新的治疗选择。该药早在2015年9月就获得了日本厚生劳动省的批准，用于选择进行侵入性手术的慢性肝脏疾病患者中，以改善他们的血小板减少情况。
Mulpleta的有效性在两项随机、双盲、设置安慰剂对照的临床试验中得到了证实，该试验共入组了312名患有慢性肝脏疾病与血小板减少症的患者。他们都计划接受侵入式的手术，但血小板计数都低于每升50 x 10^9个。受试者们被随机分为2组，一组接受3mg的Mulpleta，另一组则接受安慰剂。
从试验结果看来，在第一项临床试验里，有78%的患者在手术前不再需要血小板的输注，这一数字在对照组里仅为13%（95% CI：49%-79%，p<0.0001）；而在第二项临床试验里，治疗组的这一数字为65%，而对照组的数字为29%（95% CI：25%-49%，p<0.0001）。
Mulpleta的出现不仅可以帮助改善患者的血小板减少症病情，还能让他们无需接受血小板输注，即可采取常规的手术，尽快治疗其他疾病。
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发表于 2020-10-31 14:56:54
