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 | 撩起裤脚，有些人发现自己的腿上出现了小红点和淤青，以为只是不小心磕碰到；牙龈出血，以为只是口腔问题；就算流鼻血，也觉得只是“上火”了……生活中的这些小症状经常被忽视，其实，这些情况还可能是患上了免疫性血小板减少症（ITP）。
这是一种罕见的、严重的自身免疫性出血性疾病，特征是免疫介导的血小板破坏和生成受损，导致血液中血小板计数低，容易出血，如皮肤瘀斑、口鼻出血、内脏出血等，日常生活受到影响。
近日，FDA授予BTK抑制剂Rilzabrutinib（PRN1008）快速通道认证，用于治疗ITP患者，可增加并维持血小板计数，显著改善这种疾病的预后。
免疫性血小板减少症（ITP）
血小板是血细胞的一种，具有止血和凝血的作用，其计数9/L即为血小板减少。
目前，临床主要通过糖皮质激素、静脉注射大剂量丙种球蛋白等一线治疗来“救急”，提高ITP患者的血小板计数、控制其出血风险。之后，多数患者会进入慢病状态，需要长期、稳定的治疗。
但对于接受治疗后病情复发或耐药的ITP患者，在实现快速和持久缓解方面，仍存在着显著未满足的医疗需求。
BTK抑制剂：Rilzabrutinib
Rilzabrutinib是一种口服BTK抑制剂，正处于临床开发用于治疗免疫介导性疾病。它通过特有的共价技术，能够延长和逆转药物在目标部位的作用，同时迅速从体内清除。
Rilzabrutinib具有靶向疾病发病机制的潜力，不仅能限制其全身暴露，还可以促进临床快速逆转对免疫系统的不利影响。此前已被FDA授予“孤儿药”称号。
此外，该药还开发用于中重度天疱疮患者的治疗，天疱疮是一种罕见的，使人体衰弱的自体免疫疾病，会引起皮肤和粘膜起泡。
截至目前，全球一共上市了4款BTK 抑制剂。其中，FDA 批准3款，分别是伊布替尼、阿卡替尼和泽布替尼，此外日本也批准了一款BTK 抑制剂Tirabrutinib。
而在中国，仅有伊布替尼一款 BTK 抑制剂上市，获批治疗慢性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤等。
数据亮眼，增加并维持血小板计数！
这一称号是基于一项1/2期临床试验的阳性积极结果，具体数据已在欧洲血液学协会（EHA）虚拟年会上公布。
该研究纳入了47位接受过严重治疗的免疫性血小板减少症的患者，他们先前平均接受过6种疗法。
研究的主要终点是在不使用急救药物的情况下，能够实现2个或更多连续血小板计数、至少5天的计数≥50,000/ µL、血小板计数较基线增加≥20,000/ µL的患者的比例。
结果表明：
在所有患者中， 43%达到了主要终点，无论治疗的剂量和时间长短如何。而在达到终点的人群中，第8天时有79%的患者血小板计数≥30,000 / µL。且在之后的时间里，应答者中有71%的患者持久保持血小板计数≥50,000/ µL。
接受400mg的Rilzabrutinib治疗12周后，50%的患者达到主要终点。其中第8天时，53%的患者体内的血小板计数≥30,000 / µL。
此外，应答者中有88%患者血小板计数≥20,000/ µL，超过了基线的水平。
Rilzabrutinib作为单药疗法，在第8天时就首次检测到快速反应，并产生了持久效果，且安全性和耐受性良好，对免疫性血小板减少症患者来说具有改善生活质量的重要意义。
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发表于 2020-12-31 08:51:52
