ITP 临床诊治现状
由于我国 ITP 患病率较高，与发达国家相比，国内大型医院的 ITP 诊疗水平是领先于国际，但很多医院由于接触的经典病例少，诊断、治疗、管理等方面仍有所不足。
1. 诊断方面：目前，ITP 的诊断尚缺乏「金标准」或特异性诊断指标，基本还是排除性诊断，需排除各种继发性因素。很多医生在见到血小板数目低下，没有进行相应排查的情况下就诊断 ITP，由此误诊而采用错误治疗的现象层出不穷。
2. 治疗方面：迄今为止尚没有明确 ITP 的治疗流程，ITP 患者的疾病管理也仍然不清晰，因此我们先后组织编写了 2016 年版《成人原发免疫性血小板减少症诊治的中国专家共识》[1] 以及 2018 版《成人原发免疫性血小板减少症治疗指南》[2]，用来指导 ITP 的诊疗规范。虽然有指南和专家共识指导，但是很多临床医生在 ITP 的临床治疗中仍然会面临很多困惑和难题。 3. 管理方面：ITP 管理面临着诸多挑战，目前中国 ITP 疾病的治疗在基层医疗机构尚存在不规范治疗。原因在于基层资源比较匮乏，医生缺少交流、系统学习的机会，对指南的理解不够，对指南的执行不强。
如何摆脱 ITP 诊治困境？
目前对于 ITP 的一线治疗仍以大剂量的糖皮质激素为主；而在二线治疗中，口服小分子、非肽类 TPO 受体激动剂——艾曲泊帕的出现，为 ITP 的治疗提供了新的选择。
2016 年中国共识、2018 年中国指南均推荐艾曲泊帕为 ITP 二线治疗方案 [1,2]，2019 年，艾曲泊帕在中国大陆获批用于 12 岁及以上儿童 ITP 的二线治疗。同时，国家卫生健康委发布《儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范（2019 年版）》，推荐艾曲泊帕作为儿童 ITP 的二线治疗 [3]。
RAISE 研究证实，通过艾曲泊帕治疗治疗两周后，患者中位血小板计数升至 50×109/L 以上，并可维持至 4.5 年，后续随访研究中，67% 的患者持续应答超过 52 周 [4]。此外，ESTIT 研究、中国多中心Ⅲ期临床研究等均提示患者具有可持续的长期疗效，且长期应用耐受性良好 [5,6]。
尽管有更多治疗选择，但如何正确用药，保证患者得到最合适的治疗方式？医生在临床诊治过程中，对于不需要治疗的患者，若过度治疗可能会增加感染等并发症的发生率；而对于需要治疗的患者也要结合患者自身情况，采用适当、有效的个体化治疗，最大限度地降低药物副作用。
如何能让基层医生更好更快的掌握 ITP 的诊疗方法？经典病例指导尤为重要。通过对经典病例的阅读，基层医生能够直接和上级医院的医生交流、学习，增强对指南的理解，进而按照最新指南去执行，达到规范化的治疗。
2019 年 3 月 29 日，《血小板减少症经典病例》编写组举办第一次编写委员会会议，会议明确了血小板经典病例著作的必要性和第一本病例集涵盖的血小板减少疾病范围，包含了与免疫性血小板减少症（ITP）相关的典型病例，并提出了诊治分析和探讨。此书的出版配合了卫健委的分级诊疗制度、提高年轻医生的临床决策能力的现实意义，同时也探讨了临床诊疗中决策的复杂性和当前临床决策中面临的一系列问题和解决方向。
本书尽可能包含了各种个体差异化的经典病例，通过阅读这些经典病例，使医生如临床实践一样，学习和领悟各种治疗方案。针对患者个体差异性，掌握适当、有效的个体化治疗，最终形成自己的一套有效治疗方案，取得进步。
发表于 2020-2-14 14:23:39
