无论是对于原发性的骨髓纤维化，还是其他血液疾病继发的骨髓纤维化，一线的治疗方案是不包括造血干细胞移植的（异基因造血干细胞移植），但也有其他的言论说明异基因移植有可能治愈骨髓纤维化，果真如此吗？病人是否应该选择？
孤注一掷：骨髓纤维化选择移植治疗，值吗？
临床上骨髓纤维化的治疗应该根据患者的DIPSS-plus评分，同时还需要考虑MPN-10以及预后不良的基因突变的情况进行综合分析。PMF的DIPSS-plus低危组，考虑支持治疗为主，中危2和高危可进行异基因造血干细胞骨髓移植，中危1组应该根据贫血，症状评分和预后不良的基因突变等情况决定是否行干细胞移植。
治愈移植可能治愈骨髓纤维化的言论是存在的，但是“不值得”，因为骨髓纤维化接受骨髓移植有相当高的治疗相关死亡率和罹病率。
据相关调研统计：
常规强度预处理的allo-HSCT患者的一年治疗相关死亡率约30%，总体生存率为50%。
减低强度预处理者，五年中位生存率约为45%，与治疗相关和复发相关死亡率相近。
与之相比，最近的一项研究显示:
符合移植条件（IPSS高危或中危-2的骨纤患者，且年龄小于60岁）但未行HSCT，1年和三年生存率分别为70%~95%和55%~%77。对于预计中位生存期短于5年且符合移植条件者，需要权衡allo-HSCT相关合并症的风险。
IPSS高危，中位生存期约20个月；中危-2中位生存期约48个月；输血依赖中位生存期约20个月；严重血小板数值减少，具有包括不良细胞遗传学异常，中位生存期约40个月。
骨髓纤维化移植的适应特点：
存在不良的基因突变，外周幼稚细胞增多等急性白血病转化高风险因素，有配型相合的供者，处于中危1组。
最后也需要明白骨纤病人移植失败的不良因素：主要包括红细胞输注负荷，重度脾大，门脉高压，合并疾病指数评分高，高龄，疾病晚期，非HLA完全相合配型等。
由此可见，骨髓纤维化病人选择异体移植存在利弊和风险性问题，并非一劳永逸解决所有问题。需要全面化去考虑，对于骨髓纤维化病人，移植始终不是一线的治疗方案。
发表于 2020-2-16 15:51:27
