骨髓增生异常综合征治疗新药
骨髓增生异常综合征治疗新药骨髓增生异常综合征（简称MDS），又有称白血病前期，是以骨髓造血不足和血细胞未成熟为主要表现的恶性血液疾病。MDS的病因可能与遗传、环境或某些因素如病毒性肝炎、肿瘤放化疗后及一些细胞毒类药物有关；此外，MDS没有典型的临床表现，而是表现为多样化的临床症状和体征，患者常因贫血、出血、感染和虚弱疲劳等症状就诊。这些原因都为及早诊断和治疗MDS带来了困难。尤为严重的是，如果中高危MDS患者没有获得有效的治疗，其生存期平均不到一年，随着时间的推移，更会有1/3的高危患者在临床上转化为急性骨髓细胞白血病（AML），其生存期只有数月。
中国工程院院士、中华医学会血液学分会主任委员阮长耿教授指出，“MDS多见于60岁以上的老年人，男性多发。在中国，MDS的发病率约为十万分之三，且患者发病年龄比西方国家年轻10岁左右。”一直以来人们都在积极寻求针对MDS的有效诊疗方法。
新型药物注射用地西他滨，继2006年被美国食品药品管理局批准用于骨髓增生异常综合征的治疗后，于日前在中国上市。凭借其直接作用于DNA的独特作用机理、高缓解率以及较传统化疗的生存优势，该药是对MDS患者治疗的一个重要突破。上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任、上海血液学会主任委员沈志祥教授认为，“注射用地西他滨能够改变疾病的自然进程，并改善患者的治疗效果，可以帮助之前需要输血的患者逐渐摆脱输血依赖，提高生活质量。”
这是目前中国市场唯一能有效延缓MDS疾病进展的药物，可显著延长患者的生存时间，为生命的延续带来曙光。
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