艾曲波帕是主治血小板减少症的靶向药，还是少数经过随机对照试验验证的慢性ITP治疗选择之一，目前已获得了FDA和EMA以及世界范围内许多国家的注册批准。艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用，于14年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。 为什么艾曲波帕会用来治疗再障?此药有什么作用?目前研究认为艾曲波帕可能通过以下4种机制在AA治疗中发挥作用： 一、刺激并维持造血干细胞，减少IFN对造血干细胞的抑制;
二、促进免疫耐受，抑制巨噬细胞活性、削弱树突状细胞成熟、增加调节性B细胞及调节性T细胞数量;
三、免疫调节，进而减少IFN及TNF的释放、增加转化生长因子(TGF)释放;
还有一点的疗效验证是铁清除，可以促使细胞铁动员、减少铁过载的现象。艾曲存在疗效的评估验证，但也存在一部分的患者无效或是效果不好的情况，对此需要及时再度调整适合的针对性治疗，切勿耽误迁延病程。
同时，艾曲波帕也存在一定的不良反应，造成的发生率极高的副作用是：恶心、呕吐、月经过多、肌肉痛、感觉异常、白内障、消化不良、瘀斑、血小板减少、ALT/AST增加和结膜出血。如果出现上述问题，请及时就医。
使用艾曲波帕的时候要注意以下几点：
1. 对于有严重肝肾功能不全的患者，推荐起始剂量为25mg每天一次，其余患者推荐起始剂量为50mg每天一次。
2.最好餐前1—2个小时服用，整粒吞咽，如果服用了其他药物食物和含有多价阳离子(钙铁铝镁硒锌等)的饮品，最好四个小时后再服药。早晨或临睡前服用均可。
3. 每天的最大剂量不能超过100毫克，定期检查板数，如果出现板数超量，减少药品剂量到50毫克。如果服用50毫克板数也超量，减少至25毫克。
4.定期检查肝功能，根据报道数据结果表示，艾曲波帕治疗ITP的有效率为59%-88%，起效时间1-2周，需要进行维持治疗以保持患者血小板计数处于安全水平。需要注意的是艾曲波帕有肝功能损害的报道，所以用药过程中需要监测患者的肝功能。
5. 尽量不要把药物分散服用，目前艾曲波帕有25毫克和50毫克两种，选择与日服用剂量吻合的规格。
6.艾曲波帕目前在我国属于进口药物，2020年刚进入医保，我国的再障患者约400万人，每年又有4万新患者产生，对于再障患者来说靶向药物似乎成了救命的东西，但是承担的经济压力也非常大，选择这个药之前也要考虑年龄和自身的情况等。
这项实验数据很重要
这项名为EXTEND的临床试验招募了302名患有慢性/持续性ITP的患者(确诊时间大于等于6个月)，目的是评估艾曲波帕长期治疗的安全性和有效性。研究结果表明，在接受艾曲波帕治疗的两周内，患者的中位血小板计数升高至≥50×109/L，同时中位血小板计数> 50×109/L可以维持4年以上。治疗后，整体出血率降低，根据世界卫生组织的出血量表，在研究中出现的大多数出血情况属于1级或2级。39%的患者能够减少或永久停一种或多种伴随性ITP药物，且不需要救援治疗，治疗效果至少维持24周。总体而言，艾曲波帕的安全性与之前的研究结果一致。
发表于 2020-10-28 19:56:22
