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MDS贫血新药!获批骨髓增生异常综合征ODD

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ITP病家园-新人

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发表于 2020-11-8 18:56:33 | 显示全部楼层 |阅读模式
新药名称为——Reblozyl(luspatercept)。
该药是一种可溶性融合蛋白,由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体(ActRIIB)胞外结构域融合而成,作为一种配体陷阱,通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子(TGF)-β超家族的特定配体。
另外还可减少Smad2/3信号通路的激活,改善无效红细胞的生成,促进晚期红细胞的成熟,提高血红蛋白水平。
FDA已授予luspatercept治疗骨髓增生异常综合症(MDS)的ODD(孤儿药资格)。


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