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 | 再生障碍性贫血(aplastic anemia,AA)是一组以骨髓有核细胞增生减低和外周两系或三系(全血)血细胞减少为特征的骨髓衰竭性疾病,属于骨髓造血衰竭(BMF)综合征的一种。再生障碍性贫血也是儿童时期较严重一类血液疾病。 
促血小板生成 素(Thrombopoietin,TPO)是巨核细胞增殖、分化、成 熟,以及血小板产生等过程中的特异性生理性调控 因子,作用于靶细胞而发挥生理效应 J,可敏感反 应骨髓巨核细胞的增殖情况。TPO血液中的含量可 能随血小板和巨核细胞数量的变化而变化,被认为 是诊断血小板减少的重要指标。
艾曲波帕是一种口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)。它可以刺激骨髓生成血小板,已经获得FDA批准用于治疗对免疫抑制疗法响应不良的SAA患者,并且可以用于治疗对其它疗法响应不良的慢性免疫性血小板减少症(ITP)患者,和由于慢性丙型肝炎病毒感染而血小板减少的患者。
那么儿童再生障碍性贫血可以服用艾曲波帕吗? 目前,艾曲波帕在美国FDA已批准用于难治性重型AA的治疗,近几年艾曲波帕联合IST在初治的SAA患者中也取得了良好疗效,但在中国仅批准用于12岁以上的患者。
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