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 | “免疫性血小板减少性紫癜”（Immune/idiopathic thrombocytopenic purpura，ITP）是一种自身免疫攻击导致血小板减少的疾病。该病一大的特点就是每个患者的情况可以千差万别，有的患者较轻微，即使不治疗也不会出现严重出血，甚至有的能在几个月内自愈；而有一部分患者血小板减少较为严重，需要激进甚至长期治疗。
ITP患者的治疗指征和血小板目标值需要根据高度个体化判断，但是大原则，对于绝大多数患者，血小板在30,000/uL就够用了，大于30,000/uL不需要治疗；但对于老年人、正在服用抗血小板或抗凝药群体、需要进行择期手术群体、或有其他出血风险的群体，则需要更高的血小板水平，要具体情况具体分析。
对于需要治疗的ITP患者，ITP的首选治疗通常是糖皮质激素，且美国血液科协会（ASH）指南建议短疗程使用，一般不超过六周。对于有严重活动性出血患者，或者其他需要在短时间内立刻升血小板的人群，可以在糖皮质激素的基础上同时使用丙球（IVIG）治疗。很多患者在短疗程的激素治疗下可以完全康复，或者血小板稳定到不需要治疗的安全水平。
对于糖皮质激素控制不住病情，或者短疗程激素治疗后疾病又复发的患者，需要考虑长期治疗。在几年前我学习的时候，激素无效或依赖的ITP的首选治疗利妥昔单抗（rituximab，商品名美罗华），然而就在近几年，促血小板生成素类药物（TPO-RA），包括罗米司亭（romiplostim）和艾曲波帕（eltrombopag）的研究进展，这两种药物也成为了激素无效或依赖的ITP的首选治疗之一，甚至有限研究显示这类药物比利妥昔单抗对ITP的长期疗效可能更好一点，虽然相关研究是建立在前者需要长期用药的基础上的。
不同药物的选择同样需要考虑副作用，利妥昔单抗的风险主要是感染，而TPO-RA的有一定的血栓风险。
除了药物治疗外，对于长期ITP患者，手术脾切除也是一种治疗方法，能让一部分患者的血小板达到长期理想的水平。然而脾切除的风险，和免疫抑制剂类似会增加严重感染，特别是“带荚膜”的细菌感染风险，在美国，患者在切脾前需要注射五种疫苗：13价肺炎链球菌疫苗、23价肺炎链球菌疫苗、流感嗜血杆菌疫苗、4价脑膜炎链球菌疫苗和B型脑膜炎链球菌疫苗。国内曾经切脾前注射疫苗做的并不是很全面，不知道近几年怎么样。
以上是美国指南重点提到的，有高质量研究支持且数据比较充分的治疗。对于以上治疗效果依然不满意的患者，还有其他多种免疫抑制药物可以考虑，包括新药SYK抑制剂fostamatinib在2018年在被美国FDA批准上市治疗ITP； FcRn受体单抗药rozanolixizumab在治疗ITP的II期试验中也取得了不错的结果，III期试验正在进行中。
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发表于 2021-7-20 11:13:17
