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|  | HMPL-523• 临床III期研究已开始1.什么是HMPL-52
 HMPL-523是一种靶向脾酪氨酸激酶 (Syk) 的新型、强效且高选择性的研究性小分子口服抑制剂。Syk作为B细胞信号传导通路中的一个关键蛋白,是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。 图为细胞信号通路简图,来自网络
 2.医生怎么说
 胡豫教授华中科技大学同济医学院附属协和医院院长
 
 Syk位于细胞信号通路上游,在免疫受体信号传导及调节多种生物功能方面扮演至关重要的角色,亦是自身免疫疾病及血液系统肿瘤领域令人期待的靶点。作为一种长期慢性的疾病,ITP的治疗周期较长,对药物的选择性及耐受性也提出了更高的要求。在早期研究中,HMPL-523展现出了令人鼓舞的疗效及安全性,期望将来能为ITP患者提供新的治疗选择。 
 华中科技大学同济医学院附属协和医院院长 华中科技大学血液病学研究所所长中华医学会血液学分会候任主委 (血栓与止血学组组长)
 胡豫教授 杨仁池教授中国医学科学院血液病医院
 血栓与止血诊疗中心主任
 免疫性血小板减少症虽然属于良性疾病,但其多种症状往往对患者的生活质量和情绪造成长期、严重的影响,甚至可能出现突如其来大出血,危及生命。通过创新疗法提高血小板计数到达安全水平并避免出血事件发生,对帮助患者回归正常生活和社会具有重大的意义。
 
 中国医学科学院血液病医院 
 (中国医学科学院血液学研究所) 血栓与止血诊疗中心主任3.临床试验申
 10月27日,该项临床试验III期首名受试者接受给药治疗,这是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期研究,旨在评估HMPL-523治疗成人ITP患者的疗效及安全性。该研究的主要终点为持续缓解率,次要终点及探索性终点包括总缓解率(ORR)、治疗期间不良事件(TEAE)发生率以及患者的生活质量改善。研究计划招募约150名患者。 
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