ITP病家园_血小板减少性紫癜_针对血小板低出血预防护理

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[病友治疗交流] 与ITP辛苦抗争十二载,一个决定终见康复希望

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ITP病家园-新人

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发表于 2022-4-18 09:02:19 | 显示全部楼层 |阅读模式
再次见到大伟(化名)时,他正在配合医生量血压,做本次的随访记录。作为HMPL-523新药临床试验的第一位入组患者,他的出血症状已经得到了控制,血小板水平也终于再次稳定。在协和医院临床试验相关医务人员的支持下,他悬了几年的心也终于可以安稳落地。12年前他被诊断为原发免疫性血小板减少症(ITP),12年的漫漫求医路最近才真正见到康复希望,而这份希望,仅仅源于一个决定而已......
十二年心酸往事,人生就此被改写
12年前大伟正值壮年,不但家庭幸福,事业也在顺风顺水中逐步提升。由于比较爱运动,所以时常会出现下肢肿胀、酸痛的情况。可是,那次的下肢肿胀显然不同。不但已经困扰他几个月之久,而且经常出现难以消退的瘀斑,精神状态也大不如前,为搞清楚状况,大伟到当地医院做了全面检查。
检查结果显示,除血小板较低为56G/L(正常为:100-300G/L)其他都比较正常。于是,他就在医生的建议下,先吃了半个月的维生素E。然而,让大伟没想到的是,本以为吃点维生素就能升上去的血小板,半个月后已经下降至15G/L,这个数值相当凶险。于是,医生立刻安排他入院检查,并最终被诊断为原发免疫性血小板减少症(ITP)。

确诊后,医生首先为大伟采用了激素治疗。虽然效果比较明显,但缺点更明显——他必须长期坚持,一旦减少或停药,血小板就会再次降下来。大伟知道长期使用激素治疗,对身体是极其不利的,于是又采用了中药方剂和激素的联合治疗。和激素治疗一样,虽然开始效果都比较不错,但好景不长,仅一年时间,他的血小板就又下降了......


如此反复之下,原本开朗乐观的大伟不见了,取而代之的是被ITP牢牢困住的“躯壳”那段时间,我都不知道自己是怎么过来的,西洋参、血美安、中药、偏方都试了,爱人背着我哭,为我求神拜佛,仍不见好。我甚至不知道自己再这样下去,还有什么意义?什么事业、理想,我都不在乎了,就想快点好起来,但真的无济于事,除了长期与激素为伴,没有任何办法。


从那以后,大伟彻底变了。他把自己喜欢的篮球、足球送了朋友。喜欢的球衣也封存起来不敢多看一眼。他知道为了避免磕碰、出血,这辈子都要和自己从小到大的爱好再见了。


从黑发治到白发,不放弃才有希望

亲友疏远了,爱好放弃了,事业停滞了,健康似乎是太久远、太久远的事。大伟甚至记不得自己健康时的样子!但病魔又何曾会放过一个曾经爱笑的好人?

2019年,为了解骨髓造血情况是否改变,大伟再次进行复查。骨穿结果显示为“巨核细胞成熟障碍”虽然他的ITP没有进展为再生障碍性贫血或是查出其他问题,但长期的激素治疗不良反应已让他“闻激色变”。


不敢再用激素的大伟,一直尝试其他治疗方法,但就是不见效。随着年龄的增长和长期的血小板水平降低让他极易疲劳,经常坐着就能睡着,还要担心出血的问题。而长期服用激素也对魏先生的视力造成了影响:本就高度近视的他眼压升高,甚至诱发了白内障和青光眼,左眼近乎失明。而因为血小板水平太低,本该进行的眼科手术治疗也无法实施,只能用眼药水缓解症状。


从满头青丝治到头发花白,大伟最美好的十年在他的不甘与痛苦中,慢慢过去了。本已认命的大伟,做梦也没想到自己康复的希望正慢慢的向他走来。

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大伟求医路部分车票记录

协和血液科,照进一束光

大伟很早以前就知道武汉协和医院血液科,那可是国家重点专科,全国排名都是靠前的。除拥有一支以梅恒教授为首的‘明星’专家团队。技术、设备、疗法也都走到了全国领先水平。“来到协和医院才知道,女儿跟他说的都是真的!我见到了梅恒教授、寇医生、廖医生及助理,她们为我负责。医院好、专家好、疗法好,药怎么能不好呢?所以我对这次的治疗充满了希望”大伟说。

在他们的全程跟踪、帮助下,经过筛选,大伟最终入组HMPL-523临床试验,并有幸成为这个项目第一个入组的ITP患者。入组之后,大伟停止了其他药物的使用,定期来院进行随访检查并领取试验药物。用药后,他的血小板水平很快升了起来,最高达到了115G/L,到现在一直维持在60G/L以上。虽然暂时还未达到正常范围,但却是他治疗12年里,最好的治疗效果,因此他非常满意。


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大伟参加临床试验期间血小板变化值


大伟说:没入组前,我找过太多的医院、医生和方法,但效果都不好。尤其是这几年,我的血小板经常降到10G/L以下,全家都为我担惊受怕,我常害怕自己一觉就睡不醒了。想和曾经给我治疗的医生多聊几句,也几乎得不到什么有效的方法。而现在,我治疗过程也好、用药效果也好,都有好几个医生负责。我只需定期到协和医院取药和检查就可以。整个过程我没花一分钱,但我受到的照顾确是这12年中,最周到、最温馨的!真没想到,我无非做了一个入组决定而已,竟然收获这么多的帮助。感谢武汉协和医院、感谢这一路走来,给予我最大帮助的梅恒教授团队,尤其是梅教授本人和夏医生、巴医生;

大伟,是千千万万ITP病友中的一位,他的治疗过程坎坷且心酸。是很多病友的真实写照。所幸,像HMPL-523这样的新药正载着希望向我们走来。相信不久的将来,ITP的治疗将会进入一个新的时代,ITP病友的困境也终会迎来新的出口。


关于ITP和HMPL-523
原发免疫性血小板减少症(ITP)是血液科常见的一种自身免疫性出血性疾病,主要表现为不明原因的血小板降低。其发病机制复杂,主要包括血小板破坏增加和生成减少两方面。ITP患者临床表现差异较大,可以没有症状,也可以表现为不同程度的出血,但仅有6%的患者会出现严重出血。由于疾病影响,患者的生活质量将严重受损,对其身心健康造成威胁,如疲劳、对出血的恐惧等。ITP目前缺乏诊断的金标准,主要依靠排除性诊断,因此在诊断过程中需要进行详细的问诊和体格检查,以及一系列的实验室检查(包括血常规、骨髓穿刺等),以排除可以造成血小板减少的其他疾病。患者治疗的主要目标是减少出血事件、提高生存质量,并不追求恢复正常的血小板水平。治疗的首选药物为糖皮质激素,但许多患者会出现激素耐药或激素依赖的情况,应用因此受限。近年来,多种新型疗法应运而生,为传统疗法难治患者带来了新的希望。

脾酪氨酸激酶(Spleen tyrosine kinase, Syk)属于非受体型胞内酪氨酸激酶,在造血细胞中广泛表达。Syk在巨噬细胞的激活和吞噬血小板的功能中起到重要的作用。HMPL-523是和记黄埔自主研发的全新、高活性、高选择性、可口服的Syk小分子抑制剂。HMPL-523通过抑制Syk的活化,以减少血小板源性自身抗体的产生,并抑制巨噬细胞对血小板的吞噬而减少免疫介导的血小板破坏,提高患者的血小板水平。临床前数据显示HMPL-523 抑制Syk激酶的活性好于同类产品。首个Syk抑制剂Fostamatinib已于2018年4月被美国FDA批准用于成人ITP的治疗。


目前,协和医院血液科正在开展多项ITP新药临床研究,若病情经过医生的综合判断符合临床研究的入组标准,在自愿的前提下,您将有机会参加临床研究。所有临床研究项目的试验药物和访视期间全面检查均免费,并给予受试者交通及受试补贴。研究期间将有权威专家指导,全程科学监控。我科开展的药物临床试验都经过国家食品药品监督管理局、医学伦理委员会和医院临床药物试验机构的批准,目前招募中的临床试验如下:


1.HMPL-523(Syk抑制剂)

研究人群:成人复发难治ITP,且病程超过12个月,两次血小板计数<30 x 109 /L。

特点:口服给药,精准靶向,可赠药至药品上市。


2.泽贝妥单抗(CD20单抗)

研究人群:成人复发难治ITP,且病程超过6个月,两次血小板计数<30 x 109 /L。

特点:四次给药,静脉注射,老药新用,持续缓解。


3.奥布替尼(BTKi)

研究人群:成人复发难治ITP,病程超过3个月,两次血小板计数<30 x 109 /L。

特点:口服给药,特异性高,副作用小。


4.海曲泊帕乙醇胺片(TPO受体激动剂)

研究人群:60岁以上新诊断患者,既往未接受过激素、IVIG等一线治疗,两次血小板计数<30 x 109 /L。

特点:口服给药,已上市药物,临床应用广,安全可靠。


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