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 | 美国食品和药物管理局（FDA）已批准Nplate（romiplostim）的一份补充生物制品许可申请（sBLA），将新的临床试验数据纳入该药的美国处方信息中，显示在接受该药治疗的免疫性血小板减少症（ITP）成人患者中表现出持续的血小板应答。
ITP是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，以血细胞计数低为特征。更新的适应症扩大了Nplate的适用人群，可用于对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的新诊断的和持续性ITP成人患者的治疗。去年12月，FDA还批准了Nplate用于治疗ITP儿科患者的sBLA。
自从被FDA批准作为成人慢性ITP患者的第一个血小板增强剂以来的10多年里，Nplate已改变了无数患者的生活。ITP患者在治疗方案上需要更多的灵活性。此次批准，将使Nplate在ITP治疗方面更早的发挥作用。
此次sBLA是基于一项开放性单臂II期试验，该试验入组了75例成人患者，这些患者确诊ITP时间≤6个月，并且对包括皮质类固醇在内的一线疗法应答不足（血小板计数≤30×10的9次方/L）。这些患者从ITP确诊到研究开始的中位时间为2.2个月。在研究的12个月治疗期间，患者每周接受一次Nplate皮下注射，并进行个体剂量调整以维持血小板计数（50-200×10的9次方/L）。
结果显示：在主要终点方面，在12个月治疗期间（95%CI:10,11）血小板应答（＞50×10的9次方/L）的中位月数为11个月，首次血小板应答的中位时间为2.1周（95%CI:1.1,3.0）。此外，93%（70例）的患者在12个月治疗期间实现一次或多次血小板应答。在第二个终点方面，32%（24）的患者实现至少6个月的缓解，定义为在没有Nplate和任何ITP药物（伴随或抢救）的情况下维持血小板计数≥50×10的9次方/L。
该试验中，Nplate的安全性在患者中相似，无论ITP持续时间如何。在ITP持续时间长达12个月的患者中发生的不良反应（发生率至少为5%，并且Nplate的发生率至少高出安慰剂或标准护理5%）包括：支气管炎、鼻窦炎、呕吐、关节痛、肌痛、头痛、头晕、腹泻、上呼吸道感染、咳嗽，恶心和口咽痛。在ITP持续长达12该药的成人患者中，血小板增多症的不良反应发生率为2%。
免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征为血液中血小板计数低（血小板减少症）和血小板生成受损。在美国，ITP在儿童群体中的年发病率估计为十万分之五点三。在临床上，TIP儿科患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平，降低出血风险、改善症状。
原文出处：Nplate® (romiplostim) Now Approved For Earlier Use In Adults With Immune Thrombocytopenia
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发表于 2021-9-7 16:03:12
