医学上用了不到十年的时间,通过针对性的治疗起效可以让慢性粒细胞白血病从致死性的疾病转变为可像“慢性疾病”一样长期生存的状态。目前已经明确的慢粒机制与首选靶向药的治疗思路是有直接性的关系。
慢粒流行病学显示年发病率为1/100000,男性略高于女性,发病机制主要归类属于一种克隆造血干细胞疾病,疾病的主要特征是9号染色体(ch9)和22号染色体(ch22)长臂易位。疾病分为三期,治疗主要以靶向药为主,分为一代药,二代药,三代药......,如病人有明显的药物毒副作用表现,加速急变倾向,病症脾大等,则会直接接触到联合治疗方案。
想要治愈慢粒白血病,需要达到两个目的!
第一个目的:血液学的完全缓解;
第二个目的:Ph染色体转阴或完全细胞学缓解。
达到以上两个目的就具备慢粒长期生存的条件,后期有可能达到停药后的治愈。在服药的期间,慢粒病人还需要注重病情的随访,目前传统的细胞遗传学检查细胞需处于有丝分裂期、技术水平要求高、敏感性低。
在检测项目中,FISH敏感度高(0.1%),可用于检测细胞核分裂间期和分裂中期的细胞。RT-PCR(RQ-PCR)定量可准确测定白血病残余病灶,敏感性达0.001%-0.01%。对于慢粒的病情评估可以起到很好的帮助!
综上,尽量目前慢粒的治疗效果以及患者的生存期得到了很大的改善与进步,但仍然存在三个无法忽视的问题:
一是慢粒微小残留病灶的问题,对于有效的与无效的慢粒白血病患者中都存在静止期的白血病细胞;
二是未没有被清除残留的干细胞,会导致了大多数慢粒白血病患者病情反复甚至是停药后复发的情况;
三是目前还有大约10%-15%的慢粒患者对靶向药有抵抗性,疗效不佳的情况下有高度疾病进展的风险。
因此,对于慢性粒细胞白血病,光吃药还远远不够,对于疾病治愈率提高,病情的加速急变进展问题等,仍然需要一个更好的治疗思路与方案。