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 | 恶性血液系统疾病骨髓增生异常综合征 ,迄今为止没有特效药物、无不受限直接性治愈手段。在临床上严格来说还是属于一种综合征范围,说明目前医学上对于此病的认识还不够全面和深刻,对于各方面有待进一步考究提高,特别是临床治疗效果。 MDS临床治愈思路,移植能够达到治愈?! 经常碰到骨髓增生异常综合征病人及家属问及不同类型的治疗、生存期疑问。对此的解答主要是看所运用的治疗方式以及病人所能达到的治疗效果。 在临床上,不同的骨髓增生异常综合征病人有不同的治疗药物以及不同的主思路治疗方案,但结果大多不尽一致,导致了病人很难获得康复。或是早期达到缓解,相关并发症问题突出,骨髓抑制、药物副作用、生存质量差等,或是早期迟迟没有达到缓解,拖延不佳自然病程最终导致病情进展,或是单一的维持思路,无法预防病情进展问题...... 目前公认的有可能彻底治愈骨髓增生异常综合征是有条件进行的异基因造血干细胞移植,病人有望达到一个摆脱用药的长期生存。虽然大多数都能够顺利出仓,但因为种种局限性问题,如移植后近期、远期并发症、排异反应、嵌合度不佳、复发率等,目前移植治愈性概率并不算好(划分五年治愈之说)。并且MDS患病群体多集中在60岁以上,移植的机会并不多。 不同亚型的MDS,会有不同的“结局” 根据所说,还有一种原因导致了MDS治疗困难及方案混乱——此病亚型较多!根据临床病例观察,不同亚型的MDS病人病情有很大的差异,用同一药物或同一方案治疗不同亚型显然不尽合理。而且不同亚型的自然病程有较大差异,中位生存时间在RAS和RA最长超过5年,RAEB为2年以内(属于统计数据,并非固定化说法)。因此,各亚型的治疗策略应有所区别。 因为此病属于恶性血液病,可能转变为急性白血病,其转化比例在30%左右,而大多数约70%左右的病人一直处于顽固性血细胞减少状态,临床表现主要为贫血引起的各种症状、白细胞减少招致的各种感染,以及血小板减少导致的各种程度不一的出血。在治疗方面想要达到可观的效果需要纠正血液学异常及针对骨髓象异常达到全面缓解抑制(清除恶性细胞)。
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