真性红细胞增多症西医常规治疗，只能缓解病情无法根治！常规治疗手段：
目的：缓解但无法根治，只能尽快使血容量及红细胞容量接近正常，抑制骨髓造血功能，从而缓解病情，减少并发症。
1. 羟基脲：一种血液科治疗白血病化疗药物，具有破坏血细胞的作用， 系一种核糖核酸还原酶，对真性红细胞增多症有良好抑制作用，查阅资料羟基脲长期服用有增加患白血病以及一定的生育毒性。
2. 干扰素：一种治疗慢性肝炎的常规药物，起抗病毒作用，副作用是产生骨髓压制，对MPN患者来说，通过定期注射干扰素产生骨髓压制的作用，起到血液学缓解的作用。会产生内分泌失调、肝肾损伤、抑郁、脱发等副作用。
3. 烷化剂、三尖杉酯碱：化疗药物，可有效并长期压制骨髓细胞增殖，但会极大增加患白血病的风险。
4. 放血：应急手段，可在较短时间内使血容量降至正常，症状减轻，减少出血及血栓形成机会。但放血后有引起红细胞及血小板反跳性增高的可能，反复放血又有加重缺铁的倾向
综上，以上治疗手段都是通过破坏或减少血细胞的方法缓解症状，不涉及JAK-STAT通路表达，更不涉及基因的改变，
因此都不能有效针对MPN患者！
新兴疗法
JAKIFI（芦可替尼）
概述
由Incyte公司研发的治疗药物芦可替尼（Jakifi）是一种治疗下列疾病的激酶抑制剂：
一、中度和高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，红血球增多伴随骨髓纤维化和血小板增多伴随骨髓纤维化。二、对羟基脲反应不足或者对羟基脲不耐受的红血球增多。
Jakafi是在FDA的优先审评程序下被审评，即对可能提供显著进展超过可得到治疗的治疗或对当前没有适当治疗提供治疗加快6个月审评药物的一种程序。
美国已于2011上市卢索替尼，并被用于PMF的一线治疗，FDA也已批准卢索替尼用于PV患者的治疗。
发表于 2020-4-16 15:23:29
