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-----一群骨髓增值性肿瘤患者们的真情告白
近10年来，据全国三甲医院的统计，骨髓增殖性肿瘤（MPN）患者人数约增加了三倍左右，并且有年轻化趋势。据不完全的消息，国内最低发病年龄真红已下降为2岁，血小板增多症为0岁，骨髓纤维化为16岁。有体检发现的，有血栓后发现的，有通过检查其它疾病发现的，甚至好多患者增高多年后才确诊。
一、疾病介绍及目前治疗方法。
经典的骨髓增值性肿瘤（MPN）包括真性红细胞增多(PV)、原发性血小板增多症（ET）和原发性骨髓纤维化（PMF）。患者单纯血小板或红系异常增高或者三系增高，JAK2 V617F或JAK2第12外显子基因突变，不同程度脾肿大。此病早期危险因素是血栓栓塞性疾病，主要是脑梗、心梗、脾梗、肢体血栓，其次是出血和间歇性跛行；真红、骨髓纤维化的晚期危险因素大多是骨髓纤维化所造成的严重贫血和心力衰竭、出血和反复感染而导致的死亡，部分患者最终转化为急性白血病。对于此病的治疗，除了异基因骨髓移植外，到目前为止尚未找到其他清除异常克隆的治疗方法。目前患者常规治疗方法有：放血、单采、阿司匹林、干扰素、羟基脲、中药等。这些方法治标不治本，并且要承受不同程度的副作用。包括：发热、骨痛、脱发、肝损伤、影响甲状腺功能、心情低落、抑郁、口腔溃疡、指甲变黑、易骨折，器官损伤等，病人多年如此的治疗，生存质量极差！
二、疾病患者就医现状艰难及原因。
1、医保和社会救助覆盖面的死角，治疗药物缺，报销范围窄。
对于骨髓增值性肿瘤（MPN）的名称、分类、诊断标准，我国目前仍未与国际接轨，因此许多地方至今仍拒绝把非白血病性骨髓增殖性肿瘤纳入大病医保范围。多数地方的医保部门规定的用药和报销范围也很窄，从而使患者可以用于治疗此病的一线药物只有廉价的抗癌化疗药羟基脲和抗血栓药物阿司匹林。
很多地方重组人干扰素也不能纳入医保报销范围，仅此一项，患者每年就要自费负担近万元。中草药费用在中国绝大多数城市医保都不报销，很多患者在干扰素和羟基脲多年治疗后，出现不耐受状况，也有的一开始治疗就不耐受，只好选择中草药治疗，但中草药不在报销范围，只能自费，疾病的发展需要持续治疗，最终出现好多家庭因病致贫，一个病人拖垮一个家庭的悲惨现状缕缕再现！患病人群大部分正值青壮年，正是为家庭为社会创造价值的时候，因为此病的治疗，孩子不能上学，老人不能尽孝，一家人因此病的治疗生活凄凉，直接影响三代人的生活状况，惨不忍睹！
2、社会关注度低，与国际关注差距悬殊。
社会关注度低不仅直接造成了国际上西医治疗MPN的新研究成果、新技术、新药品在国内的推广应用迟缓，而且也造成了国内新技术和新药品的研发进展缓慢，影响了国内研究和治疗水平的提高。除医保有严格的限制外，中国抗癌协会下属专业委员会及癌症康复会、中国慈善基金会等社会救助机构也没有覆盖非白血病性MPN，使得这群罕见病的患者不能得到好的治疗和应有的关心。基层和部分三甲医院对此病要么不知情，要么很冷淡很无奈，单位领导及同事对患者的这种病也视而不见，认为此病是个像高血压一样的普通慢病，耳边常常听到一些人说，本来这就不是个什么病，如若是大病，怎么不进大病医保？治疗费用也不用花多少钱，如果花钱巨大，为什么进不了慢性病列表？方方面面得不到关心和照顾，哑巴吃黄连---有苦难言，精神压力巨大。
国际上近20年来对于骨髓增殖性肿瘤的关注度很高，世界卫生组织WHO不仅综合形态学，免疫学，遗传学，分子生物学及临床等方面的研究成果，多次调整和修改其分类和诊断标准，而且还专门成立了一些国际研究组织，著名的有真红研究组。近年来，发达国家对于骨髓增殖性肿瘤，诊断治疗的新研究成果不断出现，在分子生物学和靶向治疗方面的研究成果和新药不断推出。目前在一些发达国家，在治疗骨髓增值性疾病是国家医保全额负担的。
在此呼吁：希望有关权威部门能够提高社会对骨髓增值性疾病的关注，让患者能在一个温暖的环境下接受治疗。
3、异地求医带来的不便，导致治疗费用巨增。
目前地区性三甲往下的医院大部分没有血液科，三甲及三甲往上的医院虽有血液科，但对真红和血小板增多这种病几乎没有临床数据，有的医院几乎没有听说过这个病，患者为了治病，只好奔赴千里之外的北京或是天津等地，一年数次的求医看病，仅交通费和住宿费已让好多家庭承受不起，加上检查费、治疗费，数额难以承受。该病目前世界无法根治，需终身持续治疗，给患者本人和家庭带来巨大的精神压力和经济压力。
三、恳请政府部门从以下几方面对患者进行关怀。
1、从政策和组织上关爱MPN患者。
我们殷切期望我国对该组疾病的名称、分类、诊断标准尽快与国际接轨，并据此将MPN纳入各种医疗保障的覆盖范围，包括各类社会医疗基本保险、大病医疗保险、补充医疗保险和商业医疗保险。改善基层医院采用中西医结合方法承担MPN疾病日常治疗的能力和条件。请求卫生行政主管部门加强对治疗MPN新技术、新医药的科研、生产、应用、推广工作的关注，将它们纳入相应的工作规划与计划，并推动和监督其执行。希望各级抗癌和慈善社会团体工作范围能覆盖MPN疾病，并设立关注和援助MPN患者的部门、机构和项目。
2、从经济上关心和援助MPN患者。
扩大基本医疗保险和大病医疗保险的覆盖范围和报销范围，提高报销比例，将非人血制品的干扰素等主要治疗药物和血液病体检（基因和骨髓活检）列入医保报销范围。希望中华慈善总会等各类慈善组织和爱心人士能将低收入的MPN患者纳入救助和援助范围。
3、落实上市新药芦可替尼（捷恪卫）用于治疗真红、血小板增多症和骨髓纤维化，并将其纳入医保报销范围。
中华血液学杂志2016年4月第37卷第4期中提到：2014年12月芦可替尼（捷恪卫）被FDA批准用于治疗羟基脲不佳或不耐受的PV患者。
2016年12月5日，第58届美国血液学会（ASH）年会召开时，记者对中国医学科学院血液研究所肖志坚教授进行了专访，肖教授说：“芦可替尼（捷恪卫）作为新的MPN治疗药物，已积累了大量临床数据，证实其疗效和安全性，可显著缩小脾脏，降低疾病负荷，延长生存，改善或稳定纤维化程度。在comForT I 试验中发现（大会摘要号：1949）芦可替尼治疗使33％患者骨髓纤维程度改善，49％患者处于稳定，82％的患者接受芦可替尼治疗后骨髓纤维化的进程会停止，甚至好转。”
目前很多真红患者和板高患者对羟基脲不佳或不耐受，有的已经继发为骨髓纤维化，急需用芦可替尼（捷恪卫）治疗。芦可替尼（捷恪卫）的使用说明：推荐起始剂量为20mg/d，在开始治疗的前4周不进行剂量调整，每次剂量调整间隔不应小于2周，最大剂量不超过50mg/d。目前市场价是8000元一盒（5mg/片，60片/盒），此药在国际红十字会的援助下已实行买三赠九活动，这样患者一年需支付药物费用9.6万元，加上每年的骨髓活检、基因检查费用，共计10多万元左右。如果这个费用可以根治倒也罢了，但是芦可替尼（捷恪卫）说明书上明确载明需要终生服药，不能停药！持续的治疗费用对普用家庭来说，简直无法承担。目前很多骨髓纤维化患者已开始用芦可替尼治疗，效果明显自然是令人欣喜，但另一方面费用巨额问题令很多家庭寸断肝肠！欲哭无泪！所以在此恳请政府部门必须让芦可替尼（捷恪卫）进医保，这样才能挽救更多的患者家庭不被破裂！
希望政府部门尽快下达相关文件，关注这群正值壮年有挣钱能力的骨髓增值肿瘤患，让他们能早日正常工作正常生活，为社会为家庭创造价值！不要让个个患者家庭到了卖房、流落街头地步，才有所实施。
4、迫切期盼研发治疗骨髓增值性肿瘤的新技术和药品。
技术进步是改善MPN患者治疗水平的希望所在，这种希望是鼓励患者战胜疾病的巨大动力，许多病友都在日夜期盼着新技术将为自己带来的奇迹。希望国家大力扶持新药科研项目的开发，争取早日吃上国产的芦可替尼（捷恪卫）。 综上所述，一是希望政府提高社会对此病的关注度，把此病列入慢性病范围；二是放宽全国医保报销范围，把中草药、干扰素、芦可替尼（捷恪卫）等药物列入报销范围。
疾病，不断夺走这群人生命的光华。我们恐惧，但是并没有倒下！我们迷茫，但我们相信，有了政策、组织、经济、科技方面的关注和援助，我们的生命价值将重新升华！
请伸出您的手来，帮帮我们这群人吧！！！
发表于 2020-4-16 15:19:08
