关注儿童再生障碍性贫血

湖南医声

	再生障碍性贫血是一种罕见的、可能威胁生命的自发性疾病。从世界范围内看，再生障碍性贫血的年发病率估计为百万分之二，青少年群体是发病率最高的人群之一。欧美国家的发生率约为每年每百万儿童1-3个，而亚洲国家因为种族及环境的因素发生率较高。其中约有70％的病童并无明确病因，因此及时规范的治疗比预防更重要。 　　由首都儿科研究所附属儿童医院、中国人民解放军空军总医院和首都医科大学附属北京儿童医院共同主办的“特别关注:儿童再生障碍性贫血”新闻媒体沟通会日前在京召开。 　　再生障碍性贫血已不是绝症，但“晚治”和“乱治”将导致患者濒临死亡。首都儿科研究所附属儿童医院血液科主任、北京市女医师协会理事师晓东表示：“再障患者一旦延误治疗时间，20%会转成重型患者。如果患儿接受及时、规范的治疗，治愈率可达60%-70%。在所有患病群体中，儿童患者的治愈率和控制率会更好。” 　　目前，我国《再生障碍性贫血诊断治疗专家共识》中，将造血干细胞移植和免疫抑制疗法推荐作为重型再障的标准治疗。 　　骨髓移植治疗具有低复发率和晚期克隆性疾病较少的优势，但是骨髓来源缺口却让很多患者望而兴叹，直到“半相合”技术的诞生。中国人民解放军空军总医院血液病科副主任阎洪敏谈道：“传统骨髓移植需要供受者HLA抗原完全匹配，这在普通人群中的相合率为十万分之一。而半相合骨髓移植只要求供受者HLA一半相同即可，在血缘两代之间100％符合这个要求，所以每一名患者都可以找到供者，半相合骨髓移植解决了骨髓来源不足的困难。其移植过程中技术要求较全匹配骨髓移植更高。半相合骨髓移植供者包括患者父母、子女以及符合单条染色体相同的兄弟姐妹。HLA全匹配供者是骨髓源的首选，但找不到全匹配供者，患者可选择半相合骨髓移植，其供者可以是父母、子女、同胞甚至堂表亲属。” 　　对于再生障碍性贫血另一种有效的治疗方法就是免疫抑制治疗，首都医科大学附属北京儿童医院血液科副主任医师苏雁在会上说，“针对再障患者的标准免疫抑制治疗方案是ATG联合CsA，其应答率在50%-70%范围内，治疗后1年总存活率在80%以上，2年约为75%，5年约为65%。通常在治疗后的前3个月内发生应答。免疫抑制疗法是约75%没有相合同胞供体的重型和极重型再障患者以及依赖输血的中度再障患者的首选治疗方法。已知患有重型或极重型再障的患者若只接受支持治疗(即不接受专门的治疗方法)，则在2年内的死亡率约为80%。” 　　与会专家共同呼吁：“社会各方对再障家庭应给予从疾病认知到治疗信心等多方面的支持，不要放弃任何一个生命。成长之路，同守护共希望！”