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[西药] 艾曲波帕对免疫性血小板减少症儿童患者有效

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发表于 2021-1-21 18:28:00 | 显示全部楼层 |阅读模式

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由曼彻斯特大学领导的一个研究团队证明了艾曲波帕在持续性或慢性免疫性血小板减少症(ITP)儿童中的相关安全性及有效性。ITP 是一种自体免疫性疾病,该疾病患者的免疫系统可攻击血小板,使得血液无法凝结。
每年全球每 10 万名儿童中会有 4 名儿童发生这种疾病。ITP 的症状包括出血及更容易的瘀伤。频繁的鼻出血及牙龈出血可能是司空见惯的,瘀伤通常表现为紫色斑块或皮肤上的小红点。在偶尔场合下,出血可能是危及生命的。这种疾病可能会通过自身解决,但对于四分之一受影响儿童来说,这种疾病在初级干预及持续二十个月以上时会变成长期的持续性疾病。
艾曲波帕能使接受该药物治疗的 40% 的儿童有持续稳定的血小板计数从历史上看,用于 ITP 儿童的二线治疗选择已经变得稀缺,手术移除脾脏(脾切除术)是一种最早的治疗选择,但其与高风险的脓毒症及血栓形成相关。对于 ITP 潜在病因的更好理解导致了较新的免疫抑制剂的应用发展,这其中包括利妥昔单抗。最近,促血小板生成素受体激动剂如艾曲波帕已获批在对其它治疗药物没有充分响应或不耐受的慢性 ITP 成年患者中用于血小板减少症治疗。
主要研究者 Grainger 博士是曼彻斯特大学顾问儿科血液学学者及荣誉讲师,他解释称,「由葛兰素史克资助的这些研究为临床医师提供了迫切需要的证据,以帮助决定什么时候艾曲波帕会使儿科患者受益,并提供了适合儿科患者的剂量方案。
「这些研究证明,艾曲波帕有良好的耐受性及有效性,其能在 2-6 周内使 40% 的接受该药物治疗儿童的血小板计数持续稳定在每升 50 X 109 以上,相比之下,安慰剂组这一结果为 0%。



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