海曲泊帕为ITP治疗提供疗效与安全的双重保障

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	海曲泊帕作为恒瑞医药自主研发的化药1类新药，是新型的TPO-RA类药物，可以有效增加血小板的生成。近期，海曲泊帕治疗ITP患者的多中心、随机、III期临床研究发表于Journal of Hematology & Oncology4(IF:11.06)。海曲泊帕作为恒瑞医药自主研发的化药1类新药，获国家十二五重大专项支持，您作为海曲泊帕ITP三期临床研究的主要PI，海曲泊帕作为我国生产的1类创新药，我们进行了ITP的三期临床研究，将海曲泊帕用于经过脾切或者激素药物疗效欠佳的患者，实验入组400多例，进行长期的观察，结果显示总的疗效很好：2.5mg和5mg的总体有效率分别达到了58.9%和64.3%，与对照组相比，差异非常显著。我们对一线治疗效果不好的患者，使用海曲泊帕产生的实际疗效非常满意。另外海曲泊帕的副作用也非常小，一部分患者有轻度的转氨酶升高，但停药以后可以恢复。我们认为从疗效和安全性两个方面来讲，海曲泊帕是一个非常好的治疗ITP 的药物。 海曲泊帕一期临床试验，发现升血小板的效果非常快，在三期临床设计方面，一是采用了不同的剂量，有2.5mg和5mg。二是整个观察随访期非常长。三是整个过程相对比较复杂。我们采用了随机双盲法，能够获得可靠、可信的数据。 TPO 类药物在最新的中国的指南（《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》）里，处于二线药物的第一位。国内有部分尝试，把它作为一线用药单用或者联合激素，来治疗ITP。个人认为，对不太适合使用激素的患者可以一线尝试TPO类药物，但是如果说激素或者其他疗法，有迅速可靠的疗效的，那么TPO类药物国内国际上普遍都是把它放在二线用药，但是做尝试做临床研究是可以的，可以积累更多的数据来说明相关的问题。 国内、国外指南总体的差别，在原则上没有显著的差异，但是在具体的使用药物方面，现在国产药已经渐渐成为ITP 治疗的主流，例如血小板生成素受体激动剂，现在有海曲泊帕，我认为在疗效上并不亚于国际同类药物，因此我们应该更多的信赖国产药物。 ITP 是个慢性病，因此需要长期的照顾和随访，在过去，比较关注的是患者在住院期间的药物治疗，但实际上，急性ITP 经过治疗以后，患者病情稳定，特别是转为慢性ITP 以后，患者大部分治疗都在门诊或院外，完全可以通过加强对ITP 患者的全程管理，推广规范化、标准化的治疗，来实现这个目的。我们已经打算在中国建立不同的ITP 规范化的管理中心，以中心带动基层及各个单位，实现ITP 的全程管理，以及规范化、标准化的治疗。