海曲泊帕乙醇胺片，零售价409.7元/片，何许神药？

门外最孤单的人

	2021年6月17日，国家药监局官网发布，NMPA通过优先审评审批程序批准江苏恒瑞医药股份有限公司申报的1类创新药海曲泊帕乙醇胺片（商品名：恒曲）上市。 海曲泊帕乙醇胺片是我国自主研发并拥有自主知识产权的1类新药，适应症为：因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者，SAA适应症为附条件批准。 近日，恒曲®（通用名：海曲泊帕乙醇胺）于2021年7月中旬陆续在中国进行商业销售。 据了解，海曲泊帕乙醇胺片，【商品名】：恒曲®；【规格】：2.5mg×7片/板×2板/盒 （按C25H22N4O5）；【功能主治/适应症】原发免疫性血小板减少症（IPT）和重型再生障碍性贫血（SAA）。注意：本品为处方药，需凭处方购买！ 在已经上架销售的部分药店零售价：（不考虑优惠赠药等福利）2.5mg×7片/板×2板/盒规格5076.11元/盒，13％的税率计算，5736.00元/盒，一般来讲全国都是统一零售价，具体售价信息以实际购买为准（如因价格涉及纠纷，本公众号概不负责！！！）。 海曲泊帕乙醇胺（Herombopag Olamine）为小分子人血小板生成素受体激动剂。该品种上市为ITP和SAA患者提供了新的治疗选择。 此前全球共批准5种TPO-R激动剂，分别是盐野义的芦曲波帕（Lusutrombopag）、GSK/诺华的艾曲波帕（Eltrombopag）、安进的罗米司亭（Romiplostim）、卫材的阿伐曲波帕（Avatrombopag）和三生制药的重组人血小板生成素注射液。 据了解，海曲泊帕乙醇胺是恒瑞在对GSK/诺华联合开发的艾曲泊帕乙醇胺进行了一系列结构修饰而得。 艾曲泊帕（Eltrombopag，PROMACTA）是GSK/诺华的非肽类 TPO-R激动剂，最早于2008年获美国FDA批准上市，目前该品种已在全球100多个国家批准上市。 2018年7月21日，诺华中国宣布艾曲泊帕在中国获批上市，商品名为瑞弗兰，用于特发性血小板减少性紫癜（ITP）患者。 原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，该病临床表现变化较大，无症状血小板减少、皮肤粘膜出血、严重内脏出血、致命性颅内出血均可发生。一线治疗为糖皮质激素和免疫球蛋白。但长期应用糖皮质激素可发生不良反应，免疫球蛋白仅用于紧急治疗。 既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的患者尚无有效治疗手段，存在未满足的临床需求。 在ITP的多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究中，将海曲泊帕用于病史大于6个月的ITP患者，经筛选后入组424例受试者，进行长期的随访，结果显示海曲泊帕疗效优异：2.5mg和5mg组第8周时有治疗反应(定义为PLT≥50x109/L)的患者比例分别为58.9%和64.3%，与安慰剂组相比(仅5.9%)，差异非常显著。 对一线治疗效果不好的患者，使用海曲泊帕后在1-2周内可快速升高血小板至安全水平，24周内可持续产生血小板应答，疗效令人惊喜。另外，海曲泊帕总体安全性良好，不良反应轻微，部分患者有轻度的转氨酶升高，停药后可恢复。重型再生障碍性贫血（SAA）是一种由免疫介导的，以骨髓造血干细胞（HSC）及造血微环境损伤、骨髓脂肪化和外周血全血细胞减少为特征的造血功能衰竭综合征。该病临床上可表现为严重的感染、出血和贫血。其病程短、进展快、预后不良、自然病程3~6 个月。SAA的标准疗法（骨髓移植和标准IST治疗）均具有一定局限性，特别是对于IST疗效不佳且不适合骨髓移植的患者除了输血、抗感染等对症支持治疗，目前国内尚无有效的标准治疗方法。因此，改善SAA患者的一线及后期治疗效果已成为迫切的临床需求。海曲泊帕治疗SAA患者的多中心、单臂、开放II期研究中，纳入55例对免疫抑制疗法(IST)反应不佳且不适合/不愿意移植的SAA患者，治疗18周时，41.8%的患者有≥1个谱系达血液学应答，初始血液学应答中位时间为7.9周，血液学应答持久，12个月无复发生存率(RFS)为79.5%(95％CI, 59.9–90.3)。常见的不良事件为γ-谷氨酰转移酶升高、转氨酶升高等，安全性可控。重型再生障碍性贫血（SAA）适应症的获批为免疫抑制治疗疗效不佳的SAA患者提供了新的希望。海曲泊帕乙醇胺片也成为国内第一个获批该适应症的TPO受体激动剂。